AveXis – Gentherapie: Phase 1 Studie in Typ II (STRONG)


AveXis erhielt grünes Licht der FDA (US Behörde), um ihre Studie mit AVXS-101 an Patienten mit SMA Typ II zu starten. Hierbei soll AVXS-101 via Lumbalpunktion verabreicht werden. AveXis wird mit dieser Studie in den USA (STRONG) umgehend starten.

Diese Phase 1 Studie wird die Sicherheit, die Dosierung sowie auch die Wirksamkeit von AVXS-101 in zwei unterschiedlichen Altersgruppen mit SMA Typ II testen (unter 24 Monate / zwischen 24 – 60 Monate). Es sollen 27 Babys und Kinder rekrutiert werden. Die Teilnehmer müssen eine Deletion des SMN1-Gens auf beiden Allelen sowie drei Kopien des SMN2 Gens aufweisen, sie müssen sitzen können, aber sie dürfen weder steh- noch gehfähig (gewesen) sein.

Link zu Pressemitteilung AveXis 13.12.2017 (engl.)