AveXis – Update Gentherapie


Im September 2018 wurde SMA Europe mit folgendem Brief über die Fortschritte im Gentherapie-Programm von AveXis informiert.

AveXis initiierte kürzlich eine Phase 3 Studie in Europa (= mit den Resultaten aus einer Phase 3 Studie kann schliesslich eine Zulassung beantragt werden): STR1VE-EU. In dieser Studie werden die Sicherheit und Effektivität einer einmaligen intravenösen Gabe von AVXS-101 an ca. 30 Typ 1 Babys getestet. Hier machen 16 Studienzentren in 8 Ländern mit (kein Zentrum in der Schweiz). Die Babys müssen jünger als 6 Monate alt sein und eine oder zwei Kopien des SMN2 Genes haben. Zentren in Italien und den UK rekrutieren schon Patienten.

Ebenfalls hat AveXis in einer Tabelle eine Übersicht über ihr gesamtes Programm gegeben; dies umfasst zurzeit 5 Studien mit AVXS-101, wobei wahrscheinlich 3 Studien auch in Europa durchgeführt werden.