AveXis: Zwischenbericht Gentherapie AVXS-101


Im Zwischenbericht, in dem die Daten des AveXis Versuches mit SMA Typ I Babies bis April 2016 analysiert werden, wurde folgendes gefunden:

  • keine zusätzlichen Sicherheits oder Verträglichkeitsbedenken wurden identifiziert
  • keine neuen schwerwiegenden Vorfälle („Events“)
  • die Patienten erreichen zusätzliche motorische Funktionen, wobei zwei der Patienten ein Wert erreichen, der als „normal“ (d.h. wie bei gleichaltrigen Kindern ohne SMA) eingeschätzt werden kann. Die Kinder haben bis im April 8.7 respektive 19.2 Punkte, abhängig von der erhaltenen Dosis, auf der CHOP-INTEND Skala zugelegt
  • alle 7 Patienten, die vor dem Versuchsstart noch keine Sondenernährung hatten, sind weiterhin ohne Sondenernährung. 5 Kinder hatten eine Sonde beim Versuchsstart und haben diese weiterhin
  • Acht von 10 Patienten hatten keine BiPAP Unterstützung bei Studienstart und sind auch heute noch ohne Atmungsunterstützung

siehe auch:
Pressemitteilung AveXis – 6. Mai 2016

AveXis Zwischenbericht Januar 2016