Nusinersen – Eingabe zur Zulassung bei den Behörden


Biogen gibt heute in einer Pressemitteilung und einer Mitteilung an die SMA Gemeinschaft bekannt, dass eine wichtige Hürde auf dem Weg zur Zulassung von Nusinersen genommen wurde. Der Antrag auf Zulassung wurde bei der US Zulassungsbehörde (FDA) eingereicht und bei der EU Behörde (EMA) soll dies in wenigen Wochen ebenfalls geschehen.

Biogen und IONIS bedanken sich bei den Behörden für die gute Zusammenarbeit. Die FDA stimmte einer sogenannten „rolling submission“ zu, d.h. die Pharmafirmen konnten sich während den letzten beiden Monaten mit der Behörde austauschen, und Dokumente einreichen, sobald diese erhältlich und nicht erst, wenn alle Dokumente beisammen sind.
Das CHMP (EMA Committee for Medicinal Products for Human Use) gewährte Nusinersen „Accelerated Assessment“. Das bedeutet, das die Zeit, die die Behörde braucht, um die Anträge zu prüfen, kürzer ist als normalerweise.

Biogen und IONIS bedanken sich bei der SMA Gemeinschaft für die Unterstützung. Einige wichtige Schritte wurden gemacht, zusätzliche müssen aber immer noch gemacht werden, bis eine mögliche Zulassung und schliesslich die Produktkennzeichnung (product label) realisiert sind.

Die Produktkennzeichnung gibt den Ärzten Anweisungen, wie sie ein Medikament handhaben müssen und über diese wird in jedem Land/Region separat entschieden. Biogen und IONIS setzen sich dafür ein, dass dieses Label möglichst viele Betroffene abdecken wird, entscheiden werden aber schliesslich die Behörden basierend auf den Daten aus den bisherigen Versuchsreihen zu Nusinersen. Biogen / IONIS sind sich bewusst, dass es auch weiterhin viele offene Fragen geben wird (z.B. wie lange dauert es bis zur Zulassung? Wie genau wird das Label definiert sein, d.h. auch für wen wird Nusinersen erhältlich sein? Wie weit sind die Pläne für das EAP?) und versichern, auch künftig transparent und möglichst schnell zu kommunizieren.

Mitteilung Biogen / IONIS 26. September 2016
Pressemitteilung Biogen September 2016