Biogen – Kriterien zur Aufnahme in EAP Nusinersen


Die Kriterien für die Teilnahme am EAP (Early Access Programm) für Nusinersen sind nun bekannt.

 

Kriterien, die erfüllt werden müssen:
– Genetischer Nachweis einer 5q SMA
– Einsetzen von Symptomen mit ≤ 6 Monaten (180 Tage), übereinstimmend mit SMA Typ I
– Die Pflege der Betroffenen muss mit den Standards of Care für SMA (Pflegestandards) übereinstimmen

 

Kriterien,die zu einem Ausschluss führen würden:
– Der Betroffene qualifiziert sich für eine laufende Studie mit Nusinersen
– Teilnahme an einer Studie mit Nusinersen
– Hirn- oder Rückenmarkerkrankung die mit der Verabreichung und Verteilung von Nusinersen in Konflikt stehen würde
– CSF-Shunt oder ZNS-Katheter
– fühere oder aktuelle Teilnahme an einer Studie zur Gentherapie für SMA
– Teilnahme an einer anderen SMA Studie innerhalb von 6 Monaten oder innerhalb von 5 halbwertszeiten des Stoffes vor der 1. Dosis Nusinersen

 

Die Studienorte werden auf der Website laufend aufgeschaltet, werden sich aber wahrscheinlich auf die Orte beschränken, die bisher Studien mit Nusinersen durchgeführt haben.

Die detaillierten Informationen auf ClinicalTrails.gov

 

Mitteilung Biogen an die Mitglieder von SMA Europe und die SMA
Fragen und Antworten zur Pressemitteilung, Biogen, August 2016 (engl.)