AAV9-SMN Gen Therapie nimmt in den USA eine weitere wichtige Hürde


Das RAC (NIH’s Recombinant Advisory Committee) der USA stimmt einem gentherapeutischen Trial mit AAV9-SMN zu. Das Forscherteam rund um Brian Kaspar plant nun den nächsten Schritt: die Eingabe des IND an die FDA schon 2013.

Falls die FDA dem Antrag stattgeben würde, könnten die Trials starten. Geplant ist vorerst eine Studie mit 6-10 Patienten, die eine bestätigte SMA Typ 1 haben und jünger als 6 Monate alt sind.

Das Forscherteam ist zur Zeit daran, Methoden zu entwickeln, so dass die AAV-SMN Gentherapie auch bei älteren Kindern mit SMA angewedet werden könnte. Hierbei geht es primär um die Frage, wie das Gen direkt ins Zentrale Nervenstystem gelangen kann.

Weiterführende Informationen:
Ersetzen des SMN1 Genes mit Hilfe von AAV9-Viren