Im Mai soll am Nationwide Children&rsquo;s Hospital (Ohio, USA) die Phase I zu einer m&ouml;glichen Gentherapie in SMA gestartet werden.
Gesucht werden neun Babies zwischen 0 und 9 Monaten mit SMA Typ 1. Den Kindern wird eine einzelne Dosis des Therapeutikums verabreicht, wobei nicht alle Kinder die gleiche Dosis bekommen werden. Die Babies werden danach f&uuml;r zwei Jahre immer wieder getestet, um die Auswirkungen des Gentransfers zu messen.
Kurz zusammengefasst sind diese:
<ul>
<li>Alter: 0-9 Monate</li>
<li>Diagnose Typ I SMA (Mutation des SMN1 Genes, genau 2 Kopien des SMN2)</li>
<li>erste Krankheitszeichen zwischen 0-6 Monaten</li>
<li>Muskelschw&auml;che muss zur Zeit der Aufnahme nachgewiesen sein</li>
</ul>
Ausschlusskriterien:
<ul>
<li>Aktive virale Infektion</li>
<li>Tracheotomy</li>
<li>weitere Krankheiten, die aus Sicht des Studienleiters Risiken f&uuml;r den Gentransfer bedeuten w&uuml;rden</li>
<li>Anwendung diverser Medikamente</li>
<li>und weitere&hellip; (s. Originalpublikation unter link oben)</li>
</ul>

Diese Website speichert Daten wie z.B. Cookies, um die Funktionalität und Auswertung sicherzustellen.