Gentherapie – Phase I startet im Mai (Nationwide Children’s Hospital)


Im Mai soll am Nationwide Children’s Hospital (Ohio, USA) die Phase I zu einer möglichen Gentherapie in SMA gestartet werden.

Gesucht werden neun Babies zwischen 0 und 9 Monaten mit SMA Typ 1. Den Kindern wird eine einzelne Dosis des Therapeutikums verabreicht, wobei nicht alle Kinder die gleiche Dosis bekommen werden. Die Babies werden danach für zwei Jahre immer wieder getestet, um die Auswirkungen des Gentransfers zu messen.

Die genauen Kriterien für eine Teilnahme sind hier beschrieben.
Kurz zusammengefasst sind diese:
– Alter: 0-9 Monate
– Diagnose Typ I SMA (Mutation des SMN1 Genes, genau 2 Kopien des SMN2)
– erste Krankheitszeichen zwischen 0-6 Monaten
– Muskelschwäche muss zur Zeit der Aufnahme nachgewiesen sein

Ausschlusskriterien:
– Aktive virale Infektion
– Tracheotomy
– weitere Krankheiten, die aus Sicht des Studienleiters Risiken für den Gentransfer bedeuten würden
– Anwendung diverser Medikamente
– und weitere… (s. Originalpublikation unter link oben)