Novartis / AveXis: neue Daten zu Zolgensma


Novartis teilt am 5. Mai 2019 mit, dass Zolgensma sich in verschiedenen Studien mit SMA Betroffenen als wirksam und sicher erweist.

Ebenfalls wurden Daten aus der Phase-I-Studie STRONG vorgestellt. Hier werden SMA Typ II Patienten einmalig behandelt (Alter 6 bis 24 Monate), in dem den Betroffenen Zolgensma über das Nevenwasser im Bereich des Rückenmarks verabreicht wird (ähnlich zu Spinraza; bei Typ I Babys wurde Zolgensma intravenös verabreicht; START, STRiVE). Die Behandlung führte zu motorischen Funktionsgewinn; 5-12 Monate nach der Behandlung im Schnitt 4.2 Punkte Gewinn in der HFMSE Mess-Skala.

Resultate aus der Phase 3 STRiVE Studie und der Phase 3 SPRiNT Studie können in der Mitteilung von Novartis nachgelesen werden.

Pressemitteilung Novartis 5. Mai 2019