Novartis informierte die Patientenorganisationen kürzlich mit einem Update zu ihrem Wirkstoff LMI070. LMI070 is ein Wirkstoff aus der Gruppe der „kleinen Moleküle“, wird oral verabreicht und korrigiert das SMN2 splicing. Novartis pausiert zur Zeit die Rekrutierung von neuen Patienten in ihre Studie mit LMI070 (Studie an Babies mit SMA Typ I).

Parallel zu den ersten Studien an Patienten wurden Langzeit-Tierstudien durchgeführt. Die Tiere in diesen Studien erhielten täglich eine Dosis LMI070 während einem Jahr. Die Resultate in diesen Studien zeigten nun unerwartete Nebenwirkungen in den peripheren Nerven, im Rückenmark, in den Hoden und in den Blutgefässen der Nieren.

Diese Daten wurden von einem unabhängigen Expertenteam beurteilt und es wurde danach entschieden, dass der Versuch mit den Patienten weiterlaufen soll, aber zur Zeit niemand mehr aufgenommen wird. Die Patienten im Versuch werden stetig überwacht, die aktuellen Resultate werden den betroffenen Eltern erklärt, so dass die Eltern entscheiden können, ob ihr Kind weiterhin im Versuch bleiben soll.