Trophos, Roche – Olesoxime – Update


Neuigkeiten zu Olesoxime, dem Wirkstoff, den Roche mit der Übernahme der Firma Trophos ebenfalls in ihrem SMA-Portfolio hat und der zurzeit am nächsten an der Marktzulassung steht.

Folgende Informationen erhielt SMA Schweiz von Roche:

  • Roche hat Trophos Anfang März 2015 übernommen und wird nun die Entwicklung von Olesoxime weiter koordinieren. Roche arbeitet hart daran, den Wirkstoff möglichst schnell für die SMA Patienten zugänglich zu machen. Um den Bedingungen der Zulassungsbehörden zu entsprechen, müssen vorab aber diverse Punkte geklärt werden.
  • Da der Wirkstoff zuerst in genügender Menge produziert werden muss und zusätzliche administrative Prozesse geklärt werden müssen, wird der Wirkstoff voraussichtlich erst 2017 für eine Zulassung bei den entsprechenden Behörden angemeldet.
  • Patienten, die an den Studien mit Olesoximen teilgenommen haben, sollen bald möglichst in einen weiteren Versuch (open-label = alle bekommen den Wirkstoff) aufgenommen werden. Abhängig davon, ob der Wirkstoff in genügender Menge vorhanden sein wird, soll diese Studie Ende 2015 für eine Dauer von zwei Jahren starten.
  • Anträge auf „Compassionate Use“ oder auf Zugang zum Wirkstoff vor der eigentlichen Zulassung sollen künftig unter Umständen möglich sein. Folgende Punkte müssten aber dazu erfüllt werden:
    a) Olesoxime muss in genügender Menge produzierbar / produziert sein
    b) Die Abgabe wäre nur für Patientengruppen, die in den klinischen Versuchsreihen teilgenommen haben (Typ 2 und nicht-gehfähige Typ 3 Patienten)
    c) Die Anwendung von Olesoxime muss den Vorschriften des jeweiligen Landes entsprechen.
  • Roche betonte, die Wichtigkeit der Patientengruppen wie z.B. SMA Schweiz und SMA Europe als Partner in diesem Prozess.

Die Informationen erhielt Nicole Gusset (SMA Schweiz) von Bertrand Verwee (International Public Policy Manager – Rare Diseases, Roche) und Ivana Rubino (International Scientific Director – Alzheimer’s Disease and Spinal Muscular Atrophy IMT & GMAT Leader)