Roche – Erste Resultate von Sunfish


An einer internationalen Konferenz (World Muscle Society, WMS) wurden Daten des Teil 1 der Sunfish Studie (mit dem Wirkstoff RG7916) vorgestellt. Dieser Teil 1 der Studie diente der Dosis-Findung, so dass in Teil 2 anschliessend mit der festgelegten Dosis die Wirksamkeit geprüft werden kann.

Mit der Analyse erster Daten konnte gezeigt werden, dass die Kinder, die für mindestens 28 Tage das RG7916 bekamen, einen Anstieg im SMN Protein hatten. Dieser stieg stetig mit der Dauer der Abgabe des Wirkstoffes an. Im Durchschnitt war dies zu dem Zeitpunkt ein Anstieg um das 2.5-fache des SMN-Proteins im Vergleich zur vor der Abgabe des RG7916. RG7916 wurde von den Patienten gut toleriert und es wurden keine gravierenden Nebenwirkungen festgestellt.

Das RG7916 wird oral verabreicht, ist aber so klein, dass es die Blut-Hirn-Schranke überwinden kann. Somit hat dieser Wirkstoff den Vorteil, dass es sowohl die Organe und Gewebe im Körper wie auch das zentrale Nervensystem erreicht.

Pressemitteilung PTC (3.10.2017, engl.)