Roche – Risdiplam (RG7916): vielversprechende Resultate aus Firefish


Am 16. Juni 2018 wurden an der Cure SMA Konferenz in den USA Zwischenresultate des Teil 1 der FIREFISH Studie präsentiert. Diese Studie untersucht die Wirksamkeit und Sicherheit von RG7916, das nun Risdiplam heisst, an SMA Typ 1 Babys. Teil 2 der FIREFISH Studie läuft zurzeit und rekrutiert noch Babys. In der Schweiz ist das Studienzentrum in Basel.

Die Resultate zeigen, dass am Tag 182 über 90% der Typ 1 Babys 4 oder mehr Punkte auf der CHOP-Intend Skala dazugewonnen haben. Videos zeigten die Bewegungen der Babys gegen die Schwerkraft, ihre Kopfkontrolle, Babys, die rollen oder sogar sitzen, etwas das Typ I Babys normalerweise per Definition nie können. Im CHOP-Intend war der mittlere Anstieg 5.5 Punkte nach 56 Tagen, 12.5 Punkte nach 119 Tagen und 14 Punkte nach 182 Tagen. Zum jetzigen Zeitpunkt wird Risdiplam gut toleriert und es traten keine Sicherheitsprobleme auf, die zu einem Ausstieg aus dem Versuch geführt hatten. Kein Baby in der Studie braucht eine permanente Beatmung und keines hat die Fähigkeit zu schlucken verloren. Die Kinder waren im Mittel 6.7 Monate bei der ersten Dosis und das älteste Kind ist zurzeit 23.8 Monate alt.

Die bisherigen Resultate, der bis zu 6.5-fache Anstieg der SMN-Protein Produktion, werden nun mit den Resultaten der motorischen Fähigkeiten der Babys unterstrichen. Bemerkenswert ist sicherlich auch, dass die Resultate von Babys kommen die älter als 5 Monate alt waren.

Pressemitteilung PTC Therapeutics (16. Juni 2018)

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