Roche – Risdiplam update


Roche wandte sich am 3. Oktober 2018 mit einem Update über die Studien Firefish und Sunfish an die SMA Community. In den beiden Studien wird der orale Wirkstoff Risdiplam getestet, der sich im gesamten Körper verteilt und somit SMN Protein, in allen Geweben hochregulieren könnte.

Im Update wird auf die neuste Medien Mitteilung von Roche zu Risdiplam verwiesen. Hier werden die Resultate des ersten Teils der noch laufenden Fire- und Sunfish Studien beschrieben:

  • Vorläufige Ergebnisse aus Teil 1 der FIREFISH-Studie zeigen, dass Säuglinge mit Typ-1-SMA Entwicklungsmeilensteine ​​einschließlich Sitzen ohne Unterstützung erreichen
  • Vorläufige Daten aus Teil 1 der SUNFISH-Studie zeigen Verbesserungen bei der motorischen Funktion bei Betroffenen mit Typ-2/3-SMA
  • Bisher sind keine Sicherheitsbefunde gefunden worden, die z.B. dazu geführt hätten, dass jemand aus der Studie aussteigen müsste