Roche – Update Olesoxime


Während des Vorstandstreffens von SMA Europe in Madrid, an dem auch SMA Schweiz vertreten war, gab Roche bekannt, dass Gespräche mit den europäischen und US Zulassungsbehörden (EMA, FDA) ergeben haben, dass die Ergebnisse der klinischen Versuche bezüglich Olesoxime nicht ausreichen, um dieses Medikament zu zulassen

Als Resultat dieser Empfehlung plant Roche nun eine weitere Studie (Phase 3) mit Olesoximen in Betroffenen mit Typ II und Typ III. Diese Studie ist gemäss Roche der einzige Weg, um die geforderten zusätzlichen Daten, die die Behörden für eine allfällige Zulassung benötigen, zu generieren. Auch wenn Roche bereits mit der Planung der Phase 3 Studie angefangen hat, wird sich die Zeit bis zu einer möglichen Zulassung verlängern. Roche plant, eine erneute Eingabe bei den Behörden im Jahr 2020.

Roche versichert, dass die Firma weiterhin alles dafür tut, um ein mögliches Medikament für SMA Betroffene zu entwickeln. Neben den Olesoximen, die von der Firma Trophos entwickelt wurden, verfolgt Roche ebenfalls einen Ansatz mit sogenannten „kleinen Molekülen (small molecules)“. Hier hatte die Firma im letzen Jahr einen klinischen Versuch, Moonfish, gestoppt, da unerwartete Nebenwirkungen an Augen bei Langzeittierversuchen aufgetreten sind. Diese Nebenwirkungen wurden aber nicht in SMA Betroffenen gefunden, die bei Moonfish mitgemacht hatten. Anfang diesen Jahres hat Roche ein zweites kleines Molekül ins Rennen geschickt. Dieses Molekül wird zur Zeit an gesunden Erwachsenen auf seine Sicherheit getestet.

Brief von Roche an SMA Schweiz – April 2016 (engl.)