Roche – Update zu SMN2-splicing Modifier


Roche informiert über ihr SMN2-splicing Modifier Programm (kleine Moleküle, small molecules). Dies ist neben Olesoxime die zweite Testsubstanz der Pharmafirma, die beide je einen anderen Ansatz für eine Therapie von SMA verfolgen.

Im April 2015 wurde die Moonfish Studie mit der Testsubstanz RG7800 ausgesetzt, da unerwartete Nebenwirkungen in Langzeittierstudien aufgetreten sind. Diese Nebenwirkungen wurden aber in Menschen glücklicherweise nicht gefunden.

Roche hat eine zweite, ähnliche Substanz RG7916, die die Firma ab Januar 2016 an gesunden Freiwilligen getestet hatte. Roche plant nun die klinischen Studien an SMA Patienten (Typ I und Typ II/III) Ende dieses Jahres zu starten, dazu wartet die Firma noch auf den Bescheid der Zulassungsbehörden.

Betroffene, die bei Moonfish teilgenommen haben, können in eine Open Label Studie (d.h. alle bekommen das Medikament) einsteigen. Sie werden dazu von den Studienzentren direkt kontaktiert.

Mitteilung an die Patientenorganisationen Roche (englisch, September 2016)