Avexis rekrutierte für diese Versuchsphase ihres Gentherapieproduktes AVXS-101 15 Babies mit SMA Typ 1 (Kriterien s. auch Clinicaltrial Website).

In dieser Phase werden zwei verschiedene Dosierungen des Wirkstoffes auf seine Sicherheit und auf erste Indikationen zur Wirksamkeit getestet.

Mehr über Gentherapie und über das Ersetzen des SMN1-Gens hier.

Pressemitteilung Januar 2016 Avexis