Zolgensma – Vergütung der nicht zugelassenen Therapie im Ausnahmefall möglich


Am 6. Juli 2020 hat das Bundesamt für Sozialversicherungen BSV informiert: «Die Vergütung von Zolgensma kann in der Schweiz für (ausschliesslich) neu-diagnostizierte Kinder im Einzelfall übernommen werden. Bedingung ist, dass  kein alternativ einsetzbares Arzneimittel zugelassen ist (Art. 49 Abs. 1 Bst. c Ziff. 1 AMBV) bzw. wegen fehlender therapeutischer Alternativen keine andere wirksame und zugelassene Behandlungsmethode verfügbar ist (Art. 71c Abs. 1 KVV).»

Wie läuft die Kostenübernahme ab?

Das BSV hat mit AveXis eine Vereinbarung zur Vergütung von Zolgensma abgeschlossen. Das für die Behandlung zugelassene Zentrum muss via behandelnden Arzt ein Antrag zur Abgabe von Zolgensma an einen Patienten stellen. Das BSV prüft und spricht im Einzelfall eine positive Empfehlung an die zuständige IV-Stelle aus. 

Für welche Kinder kann Zolgensma in der Schweiz vergütet werden (nach positiver Prüfung)?

Die Vereinbarung betrifft nur Kinder mit SMA, die neu diagnostiziert werden und nicht bereits eine medikamentöse Therapie (z.B. Spinraza) erhalten. Als Gründe werden gelistet:

  • Es liegen aktuell für eine Kombinationstherapie Zolgensma® – Spinraza® keine ausreichenden Studiendaten vor.
  • Es liegen keine Studiendaten darüber vor, dass die Wirksamkeit eines der beiden Medikamente die des anderen klar übersteigt.
  • Es liegen keine Studiendaten zu einem allfälligen Wechsel von Spinraza zu Zolgensma liegen.
Ist Zolgensma in der Schweiz zugelassen?

Zolgensma ist zurzeit noch nicht in der Schweiz zugelassen. Eine Zulassung in der Schweiz erfolgt via Swissmedic, die Schweizerische Zulassungs- und Aufsichtsbehörde für Arzneimittel und Medizinprodukte. Die Swissmedic prüft die Sicherheit und Wirksamkeit neuer Substanzen für den Schweizer Markt.

Da Zolgensma noch nicht zugelassen ist, tragen die Spitäler die Verantwortung bei der Anwendung.

Zurzeit ist für SMA Patienten Spinraza die einzige zugelassene Therapie; andere Therapien wie Zolgensma und Risdiplam haben ebenfalls gute Studienresultate und streben eine baldige Zulassung in der Schweiz an.

Bedeutung für Patienten – über SMA hinaus

Mit einem solch neuartigen, innovativen Herangehensweise ist der schnellere Zugang zu wichtigen Therapien für Patienten mit hohen medizinischem Handlungsbedarf gesichert. Es stellt sich aber die Frage, ob das nur im Falle von einmaligen verabreichten Gentherapien so gehandhabt wird, oder grundsätzlich auch für alle anderen Behandlungsansätze Schule machen kann – was zu hoffen wäre!