ng – AveXis gibt bekannt, dass sie eine weitere Studie mit ihrem Gentherapieprodukt AVXS-101 an etwa 20 SMA Typ 1 Babies durchführen wollen (vorerst wohl nur in den USA). Diese Studie wird ohne Placebo Gruppe durchgeführt.

Zusätzlich zu den Daten, die bezüglich Sicherheit des Wirkstoffes erhoben werden, sammelt die Firma auch Daten zu den motorischen Meilensteine, die die Babies erreichen. So wird z.B. protokolliert, ob die Kinder frei sitzen können oder bis zu welchem Alter sie mit weniger als 16 Stunden Beatmung auskommen.

Pressemitteilung Avexis 1.11.2016