AveXis entwickelt eine Gentherapie für SMA Betroffene. Vor kurzem wurde der erste Patient in der SPR1NT Studie behandelt. SPR1NT ist eine multi-nationale Studie, bei der ca. 44 Patienten, die jünger als 6 Wochen alt sind und SMA Typ 1, 2 oder 3 haben (d.h. 2, 3 oder 4 SMN2 Kopien). Die Kinder müssen präsymptomatisch sein, d.h. sie dürfen noch keine Anzeichen der SMA haben.
In der Schweiz ist kein Zentrum für SPR1NT geplant. Weitere Infos zu diesem Versucht auf dieser Website (engl.).
