Biogen teilte am 14. April den SMA Patientenorganisationen mit, dass das Härtefallprogramm nicht auf weitere SMA Typen ausgeweitet wird.
Aufgrund des Dringlichkeit bei Typ I Betroffenen hatte sich Biogen nach den abgeschlossenen ENDEAR Studie dazu entschlossen, für Typ I ein Härtefallprogramm zu etablieren, um die Zeitspanne bis zur Zulassung von Nusinersen (Spinraza) zu überbrücken. Bemerkung SMA Schweiz: Dieses läuft nun schon in etlichen europäischen Ländern, u.a. auch in Bern (Frau Dr. A. Klein). Leider hatte die Etablierung des Härtefallprogrammes in einigen Ländern aus diversen Gründen länger gedauert als antizipiert. Trotzdem hat Biogen das Programm in zusätzliche Länder expandiert.
Aufgrund der Komplexität des Härtefallprogramms und der möglichen baldigen Zulassung von Spinraza in der EU, wird Biogen das Härtefallprogramm nicht auf weitere SMA Typen ausweiten. Sobald die Zulassung für Spinraza gewährt wurde, wird Biogen mit den Behörden der einzelnen Ländern den Preis für Spinraza verhandeln, womit der Wirkstoff dann für die Betroffenen zugänglich werden könnte.
Betroffene, die zurzeit im Härtefallprogramm integriert sind, werden bis zur Zulassung resp. Zugang von Nusinersen im jeweiligen Land in diesem Programm bleiben können. Danach werden die Betroffenen vom Härtefallprogramm auf das Medikament, das dann durch die jeweiligen Versicherungen bezahlt wird, umgestellt.
