Produkte Entwicklung
Zolgensma – Zulassung EU
Zolgensma (Onasemnogen abeparvovec) ist in Europa bedingt (sog. conditional approval) für die Behandlung einer Teilgruppe aller Patienten mit […]
Spinraza – Daten zu Erwachsenen
Nusinersen ist für die Behandlung von 5q-Spinaler Muskelatrophie aller Arten und Stadien bei Patienten jeden Alters zugelassen. Obwohl […]
Spinraza – Kostenübernahme durch IV bis 2022
Am 27. Februar 2020 hat das BSV (Bundesamt für Sozialversicherungen) ein IV-Rundschreiben mit der Nr. 397 veröffentlicht, das […]
Spinraza / Nusinersen – Verbesserungen bei Erwachsenen
In einer Ende 2019 veröffentlichten Studie werden erstmals Daten für eine leichte Verbesserung oder Stabilisierung der motorischen und […]
Novartis/AveXis: Managed Access Program (MAP)
Als Mitglied von SMA Europe stellt sich SMA Schweiz hinter das Statement von SMA Europe zu dem „Härtefallprogram“ […]
Roche – Härtefallprogramm (PAA, CUP) mit Risdiplam
Heute hat sich Roche mit einem Brief an die Patientenorganisationen gewandt. Roche startet ein Härtefallprogramm für Typ 1 […]
Roche – Risdiplam Zulassungsprozess in den USA läuft an!
Roche gab am 25.11.2019 bekannt, dass die FDA (US Medikamentenzulassungsbehörde) den Antrag für den Zulassungsprozess von Risdiplam akzeptiert […]
Roche – Resultate der Sunfish Studie
Roche hat heute in einer Pressemitteilung erklärt, dass die Studie mit Risdiplam in Menschen mit Typ 2 und […]
Novartis / AveXis – Studie der Genersatztherapie unterbrochen
ng – Novartis gab heute bekannt, dass die US-Zulassungsbehörde (FDA) die klinischen Studien zur intrathekalen Verabreichung von AVXS-101 […]
Novartis / AveXis: Zolgensma – Untersuchung durch FDA
ng – Die US-Gesundheitsbehörde FDA wirft Novartis / AveXis das Verschweigen manipulierter Testdaten vor der Zulassung der Gen-Ersatz-Therapie […]
Novartis / AveXis: FDA Zulassung von Zolgensma für SMA
ng – Novartis / AveXis teilt am 24. Mai 2019 mit, dass Zolgensma (onasemnogene abeparvovac-xioi) durch die FDA […]
Roche: neue Daten zu FIREFISH und SUNFISH
ng – Am 7. Mai 2019 teilt Roche folgende Informationen zu Risdiplam, einem möglichen oralen Medikament zur Behandlung […]
Novartis / AveXis: neue Daten zu Zolgensma
Novartis teilt am 5. Mai 2019 mit, dass Zolgensma sich in verschiedenen Studien mit SMA Betroffenen als wirksam […]
Roche: Risdiplam neue Daten erwartet
Roche teilt am 29. April 2019 mit, dass zusätzliche Daten zu Risdiplam, Anfang Mai an einer wichtigen neurologischen […]
AveXis / Novartis: zweiter Todesfall in den Zolgensma Studien
Nachdem Novartis die positiven Resultate der Zolgensma Studien veröffentlichte, wurde kurz darauf bekannt, dass ein zweites Kind in […]
AveXis / Novartis: Daten zur Wirksamkeit von Zolgensma
Novartis präsentierte am 16. April 2019 Phase-III-Daten aus der STR1VE-Studie. Sie zeigen, dass die Behandlung mit Zolgensma (AVXS-101 […]
Pharma Industrie im Umbruch – Gentherapien
Novartis ist auch auf der Suche nach Medikamenten außerhalb des Unternehmens, um seine Pipeline zu verstärken. Narasimhan möchte […]
Roche – Risdiplam und Novartis – ZolgenSMA
Ein Banken-Analyst untersuchte Daten zu wichtigen Medikamenten von Roche und Novartis zur Behandlung von spinaler Muskelatrophie. Während er […]
Roche – Risdiplam: PRIME designation bei der EMA
Die Europäische Arzneimittelbehörde (EMA; Analog zur Swissmedic) gewährte dem Wirkstoff Risdiplam von Roche zur Behandlung von SMA „PRIME […]
AveXis / Novartis – 4-5 Millionen US Dollar für AVXS-101
Novartis meldet, dass die AveXis-Gentherapie für Typ I SMA Babys bei wahrscheinlich 4-5 Millionen US Dollar Kosten effektiv […]
AveXis / Novartis – Zulassungsantrag bei der FDA, EMA und ...
AveXis teilt heute mit, dass die Zulassungsanträge für die Gentherapie AVXS-101 für SMA Type 1 in den USA, […]
Roche – Risdiplam update
ng – Roche wandte sich am 3. Oktober 2018 mit einem Update über die Studien Firefish und Sunfish […]
AveXis – Update Genersatztherapie
ng – Im September 2018 wurde SMA Europe mit folgendem Brief über die Fortschritte im Genersatztherapie-Programm von AveXis […]
Biogen – Hydrozephalus
In Abstimung mit der Swissmedic informiert Biogen Switzerland AG über das Auftreten von Hydrozephalus: Mitteilung Biogen September 2018 […]
Biogen – Spinraza: mögliche Nebenwirkung Hydrocephalus
Nachdem SMA Europe weitere Erklärungen zu der möglichen Nebenwirkung Hydrocephalus von Spinraza forderte, wendet sich Biogen heute am […]
Biogen Schweiz – Update zu Spinraza
SMA Schweiz hat Biogen Schweiz AG eine Anfrage zu einer Stellungnahme bezüglich der Vergütung von Spinraza für erwachsene […]
Roche – Risdiplam (RG7916): vielversprechende Resultate aus Firefish
ng – Am 16. Juni 2018 wurden an der Cure SMA Konferenz in den USA Zwischenresultate des Teil […]
Roche – Update Olesoxime
Roche entwickelt zurzeit zwei Wirkstoffe für die Behandlung von SMA: Olesoxime (übernommen von Trophos in 2015; OLEOS Studie) […]
Novartis – Branaplam Update
Branaplam (LMI070) ist ein oral zu verabreichender Wirkstoff, der zurzeit in einer Phase 1/2 Studie an Typ I […]
AveXis – Übernahme durch Novartis
In einem Brief an die SMA Gemeinschaft äussert sich AveXis zu der Übernahme durch Novartis. AveXis ist nun […]
AveXis – Update zu den Gentherapie Versuchen (SPR1NT)
AveXis entwickelt eine Gentherapie für SMA Betroffene. Vor kurzem wurde der erste Patient in der SPR1NT Studie behandelt. […]
Biogen – Zugang zu Spinraza in Europa
Biogen gibt SMA Europe auf Anfrage im April ein Update zum Zugang zu Spinraza in den europäischen Ländern. […]
Offener Brief – Antwort Bundespräsident Berset
Herr Bundespräsident Berset hat am 11. April 2018 auf den offenen Brief vom 3. März 2018 betreffend Zugang […]
Spinraza – Kostenübernahme durch IV-Stellen
Heute, am 11. April 2018, hat das BSV ein IV-Rundschreiben zur Kostenübernahme von Spinraza publiziert (Nr. 373). Für […]
Novartis – Vereinbarung mit AveXis
Novartis hat am 9.4.2018 bekanntgegeben, eine Vereinbarung und einen Plan zum Unternehmenszusammenschluss mit AveXis abgeschlossen zu haben, um […]
Parlamentarische Interpellation zum Zugang zu Medikamenten
Silvia Schenker hat am 16.3.2018 eine Interpellation mit der Frage „Wie lange müssen SMA-Betroffene noch auf die Medikamtente […]
Zugang zu zugelassenen Therapien für alle!
SMA Betroffene fordern die automatische und sofortige Verpflichtung der Krankenkassen zur Kostenübernahme! Preisabsprachen können nachher erfolgen, so wie […]
Offener Brief an den Bundespräsidenten
Am 3. März haben SMA Betroffene dem Bundespräsidenten Alain Berset einen offenen Brief geschickt, in dem sie Zugang […]
Zugang zu Therapie: Spinraza im Fernsehen (10 vor 10)
Seit September 2017 ist auch in der Schweiz eine neue, wirkungsvolle Therapie gegen die seltene Erbkrankheit spinale Muskelatrophie […]
Therapeutische Entwicklungen bei SMA
Die medizinische Forschung im Bereich SMA läuft zurzeit auf Hochtouren. Ein erstes Medikament ist auf dem Markt und […]
Spinraza – 1. Erwachsene hat Zugang
Die erste erwachsene Person in der Schweiz hat eine Kostengutsprache für Spinraza von ihrer Krankenkasse bekommen! Von den […]
Roche – Firefish: gut verträglich und sicher
Erste Resultate der Firefish Teil 1 Studie von (Roche, zusammen mit PTC Therapeutics und der SMA Foundation) zeigen, […]
SMA Schweiz: Zugang zu Spinraza?
Im Januar 2018 hielt SMA Schweiz vor Biogen Schweiz einen Vortrag zu der Arbeit unserer Patientenorganisation. Dr. Nicole […]
Spinraza – Entscheid Deutschland: weiterhin verordnungsfähig
Der Gemeinsame Bundesauschuss veröffentlichte am 21.12.2017 seine Bewertung der Behandlung mit Nusinersen. Für alle Patienten in Deutschland mit […]
AveXis – Gentherapie: Phase 1 Studie in Typ II (STRONG)
AveXis erhielt grünes Licht der FDA (US Behörde), um ihre Studie mit AVXS-101 an Patienten mit SMA Typ II […]
Spinraza – erster Fall von IV gutgeheissen
Spinraza ist seit September 2017 in der Schweiz von der Swissmedic zugelassen und nun hat die IV das […]
Avexis – Resultate Phase I Gentherapie
Avexis publizierte Anfang November 2017 die Resultate ihrer Gentherapie Phase 1 Studie. Die 15 teilnehmenden Babys (Typ I) […]
Novartis – Branaplam Update
ng – Am 12. Oktober 2017 traf sich Novartis mit einigen Vertretern von Europäischen Patientenorganisationen (darunter auch SMA […]
Roche – Erste Resultate von Sunfish
An einer internationalen Konferenz (World Muscle Society, WMS) wurden Daten des Teil 1 der Sunfish Studie (mit dem […]
Spinraza – Zulassung nun auch in der Schweiz
Es ist soweit – Spinraza wurde von Swissmedic, der Schweizerischen Zulassungs- und Aufsichtsbehörde für Heilmittel, im beschleunigten Beurteilungsverfahren […]
Roche – Sunfish Studie auf Kurs!
Roche hat am 12. September 2017 bekannt gegeben, dass ihre Sunfish Studie planmässig weiterläuft und nun erweitert wird. […]
Biogen – Spinraza in der EU zugelassen!!!
Heute am 1. Juni 2017 ist die Europäische Kommission der Empfehlung des CHMP gefolgt und hat Spinraza (Nusinersen) […]
Biogen – CHMP Empfehlung Spinraza
In einem Brief teilt Biogen den SMA Betroffenen mit, dass Spinraza von der Prüfkommission (CHMP) der EMA gestern […]
Spinraza – für Zulassung in der EU empfohlen!!!
Heute am 21. April 2017 hat das Committee for Medicinal Products for Human Use (CHMP) sich für die […]
Biogen – Kein Härtefallprogramm für SMA Typ 2 und Typ ...
Biogen teilte am 14. April den SMA Patientenorganisationen mit, dass das Härtefallprogramm nicht auf weitere SMA Typen ausgeweitet […]
SMA Schweiz – aktuelle Therapieansätze
SMA Schweiz hat für die Mitgliederzeitschrift der Schweizerischen Muskelgesellschaft „info“ einen Artikel zu den aktuellen Therapieansätzen bei SMA […]
Roche – Update zu Olesoxime und RG7916 („Fish“-Studien)
Olesoxime Olesoxime ist eine Substanz, die oral verabreicht wird und die Funktion der Mitochondrien beeinflusst, so dass die […]
Roche – Update zu den „FISH“ Studien
Roche zusammen mit PTC Therapeutics der SMA Foundation informieren über den Fortschritt ihres Splicing-Modifier-Programms (nicht zu verwechseln mit […]
Zulassung SPINRAZA in den USA: zusätzliche Infos
Zusätzliche Infos zur Zulassung von SPINRAZA in den USA auf www.spinraza.com Die Website wurde für die Betroffenen aus […]
SPINRAZA (Nusinersen): Zulassung durch FDA erfolgt
Die amerikanischen Medikamentenzulassungsbehörde FDA gab heute bekannt, dass SPINRAZA in den USA zugelassen wird. Die FDA lassen das […]
EAP Programm für Nusinersen in Deutschland
ng – Die deutschen Behandlungszentren, die das EAP Programm für Nusinersen durchführen dürfen (Härtefallprogramm) haben am 10. November […]
IONIS & Biogen – SPINRAZA weiter auf Erfolgskurs!
ng – Am 7. November 2016 gibt Biogen die Resultate der Zwischenanalyse der CHERISH Studie bekannt (Placebo-kontrollierte Wirksamkeitsstudie […]
Avexis – neue Gentherapie Studie ohne Placebo Gruppe
ng – AveXis gibt bekannt, dass sie eine weitere Studie mit ihrem Gentherapieprodukt AVXS-101 an etwa 20 SMA […]
Nusinersen – EMA prüft Zulassungsgesuch
ng – Die Europäische Arzneimittel Agentur (EMA – European Medicines Agency) hat Ende Oktober den Antrag Biogens für […]
Nusinersen – Eingabe zur Zulassung bei den Behörden
Biogen gibt heute in einer Pressemitteilung und einer Mitteilung an die SMA Gemeinschaft bekannt, dass eine wichtige Hürde […]
Roche – Studienstart auch für Typ I Babys – FIREFISH
ng – Nachdem Roche eben erst den Studienstart für RO7034067 bei SMA Typ 2/3 Betroffenen angekündigt hat, wurde […]
Roche – Start Phase 2 Studie mit RO7034067 – SUNFISH
ng – Roche startet diesen Herbst mit der Studie des Wirkstoffes RO7034067 an Patienten mit Typ 2 und […]
Roche – Update zu SMN2-splicing Modifier
Roche informiert über ihr SMN2-splicing Modifier Programm (kleine Moleküle, small molecules). Dies ist neben Olesoxime die zweite Testsubstanz […]
Novartis – Update zu LMI070
Novartis informierte die Patientenorganisationen kürzlich mit einem Update zu ihrem Wirkstoff LMI070. LMI070 is ein Wirkstoff aus der […]
IONIS (ISIS) – Update Phase II Studie in Babys mit ...
Ionis Pharmaceuticals präsentierte Ende April 2016 ein Update zu ihrer Studie mit Nusinersen an SMA Typ I Babys. […]
AveXis – Gentherapie AVXS-101: erste Resultate Phase I
Im Januar 2016 berichtete AveXis erstmals über die zu dem Zeitpunkt vorliegenden Resultate mit der Gentherapie AVXS-101 (Stichtag […]
IONIS – Rekrutierung für CHERISH abgeschlossen, Anschlussstudie SHINE
IONIS konnte alle Patienten für die Cherish Studie finden und somit ist die Rekrutierung dazu abgeschlossen. Ebenfalls geht […]
ISIS Pharmaceuticals wird IONIS Pharmaceuticals
Isis Pharmaceuticals wird seinen Namen zu Ionis Pharmaceuticals ändern.
Avexis – Alle Probanden für Gentherapie Phase 1 gefunden
Avexis rekrutierte für diese Versuchsphase ihres Gentherapieproduktes AVXS-101 15 Babies mit SMA Typ 1 (Kriterien s. auch Clinicaltrial […]
Roche – neuer Wirkstoff wird getestet
Roche hat neben RG7800 nun einen zweiten „SMN2 Splicing Modifier“, RG 7916, entwickelt, der jetzt in einer ersten […]
ISIS – Zwischenresultate der OLE-Studien
Nachdem vor einigen Tagen schon die Zwischenresultate der Erweiterungsstudien (OLE – open lable extentsion) der Typ I Patienten […]
Roche – MOONFISH – Update II
Roche, PTC und die SMA Foundation erklären, dass parallel zu der Moonfish Studie die Wirkung von RG7800 in […]
Trophos, Roche – Olesoxime – Update
Neuigkeiten zu Olesoxime, dem Wirkstoff, den Roche mit der Übernahme der Firma Trophos ebenfalls in ihrem SMA-Portfolio hat […]
Roche – MOONFISH Studie – Update
PTC Therapeutics, Partner von Roche und der SMA Foundation in der Moonfish Studie, veröffentlichte am 4. Mai 2015 […]
Überblick – Therapeutische Ansätze bei SMA
Ein Bericht zum aktuellen Stand (März 2015) der Medikamentenentwicklung wurde von SMA Schweiz in der Mitgliederzeitschrift der Schweizerischen […]
ISIS – Studie an präsymptomatischen Babies (NURTURE)
Im März 2015 hat Biogen (arbeitet zusammen mit ISIS an der Entwicklung einer Therapie für SMA) erklärt, dass […]
ISIS – Phase III Studie mit ISIS-SMNrx an älteren Kindern ...
ISIS startet nun auch an älteren Kindern mit der Wirksamkeitsstudie für ISIS-SMNrx. Dabei soll an 117 Kinder getestet […]
Roche – MOONFISH Studie
Start der Phase 1 mit Erwachsenen Typ 3 Patienten und später mit SMA Kindern Nachdem der Wirkstoff schon […]
Novartis – Start Phase I in Typ 1 Babies
Novartis startet mit seinem SMA Programm nun ebenfalls mit den klinischen Versuchen. Das Medikament LMI070 wird in dieser […]
ISIS – Phase III Studie mit ISIS-SMNrx an Babies startet ...
Nachdem die Sicherheit des Medikamentes in vorhergehenden Studien getestet wurde, wird nun in der Phase III Studie die […]
Gentherapie – Phase I startet im Mai (Nationwide Children’s Hospital)
Im Mai soll am Nationwide Children’s Hospital (Ohio, USA) die Phase I zu einer möglichen Gentherapie in SMA […]
Trophos – erste Resultate der Phase 3 sind vielversprechend
Trophos hat erste Resultate zur Phase III des klinischen Versuches mit Olesoximen bekannt gegeben. Das Medikament führte dazu, […]
ISIS: Zwischenresultate der Phase 1b/2a mit Typ II und III ...
Im Schnitt verbesserte sich die Muskelfunktion der Probanden, die 9mg des Medikamentes ISIS-SMNrx bekamen, um 3.7 Hammersmith (HFMSE) […]
ISIS – die Studie geht voran
Mitte Februar 2014 hat ISIS mitgeteilt, dass nun das erste Kind in Phase 2 der ISIS Studie, 12 […]
Roche – PTC: Phase I gestartet
Das von PTC Therapeutics, Roche und SMA Foundation gemeinsam getragene Forschungprojekt hat nun mit Phase I der klinischen […]
Universitätsspital beider Basel – Klinische Beobachtungsstudie
In Basel findet eine Studie ohne Verabreichung eines Studienmedikamentes statt. Ziel ist es, die Eignung von muskulärer Bildgebung […]
ISIS Studie: Prüfung einer höheren Dosis ISIS-SMNrx in Kindern
ISIS hat angekündigt, dass sie planen, in der zurzeit laufenden Phase 1b/2a Studie an Kindern ebenfalls eine Kohorte […]
ISIS Studie: Resultate der Nachfolgestudie zu Phase 1
Kinder, die an der Phase 1 ISIS Studie teilgenommen hatten, bekamen die Möglichkeit in einer Nachfolgestudie teilzunehmen. Kürzlich […]
ISIS initiert Studie mit Babys
Isis startet eine Phase 2 Studie mit Babys, um Daten für die optimale Dosierung in dieser Altersgruppe für […]
SMA Europe Workshop 2012: Resultate sind publiziert
SMA Europe verantstaltete letztes Jahr (2012) einen Workshop in Rom, bei dem renommierte Wissenschaftler und Ärzte sich trafen, […]
ISIS-SMNrx: Resultate der Phase 1a Studie
An der Amercian Academy of Neurology (AAN) Konferenz wurden Resultate der Phase 1a ISIS-SMNrx Studie präsentiert. ISIS-SMNrx wurde […]