ng – Die deutschen Behandlungszentren, die das EAP Programm für Nusinersen durchführen dürfen (Härtefallprogramm) haben am 10. November 2016 eine gemeinsame Stellungnahme herausgegeben (s. Mitteilung weiter unten).

1. Nusinersen wird von den Zulassungsbehörden zur Zeit geprüft. Ein Härtefallprogramm überbrückt die Zeit bis zu einer möglichen Zulassung von Nusinersen, so dass Patienten mit SMA Typ I schon jetzt mit Nusinersen behandelt werden könnten.

2. Ob die Behandlung in diesem Programm mit Nusinersen sinnvoll erscheint, wird in jedem Fall einzeln geprüft. Die Behandlungszentren in Deutschland halten es für sinnvoll, die jungen und noch nicht so stark betroffenen Patienten mit Priorität zu behandlen.

3. Die Deutsche Gesellschaft für Muskelkranke hat eine Kontaktstelle eingerichtet, um Anfragen an die Zentren zu koordinieren: SMA-Koordination@dgm.org

Stellungnahme der EAP Zentren in Deutschland – November 2016

Bemerkung: Zurzeit sollen sich Deutschschweizer Patienten nach Freiburg (Deutschland) wenden, französisch sprechende nach Paris.