Die amerikanische Medikamentenzulassungsstelle (FDA) hat den Antrag der Wissenschaftler des Nationwide Childern’s Hospital (USA) gutgeheissen. Das bedeutet, dass mit dem Phase 1 Versuch nun begonnen werden kann: der Versuch soll Anfang 2014 in den USA starten und wird vorerst auf SMA Typ 1 Patienten im Alter ab Geburt bis 9 Monate limitiert sein.
Die Wissenschaftler wollen das fehlende SMN1-Gen mittels eines „Transport-Virus“ AAV9 in die Zellen der Patienten transportieren (mehr dazu).
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