Im Januar 2016 berichtete AveXis erstmals über die zu dem Zeitpunkt vorliegenden Resultate mit der Gentherapie AVXS-101 (Stichtag 31.12.2015): das Sicherheitsprofil der Therapie scheint gut und sie wird von den Patienten gut vertragen. Davor hatte AveXis hatte verkündet, dass alle 15 Plätze in den Phase I Versuchen vergeben sind (Kohorte 1 und Kohorte 2; verschiedene Dosierungen). Gesucht wurden Babys mit SMA Typ 1, die jünger als 8 Monate waren, SMA Symptome vor ihrem 6. Lebensmonat zeigten und zwei SMN2 Kopien hatten.

Seit dem 31. Dezember kam es bei keinem Patienten zu schwerwiegenden Vorfällen („Event“: d.h. Tod oder 16h Beatmung pro Tag für 14 aufeinanderfolgende Tage, ohne dass eine akute Krankheit vorliegen würde). Der älteste Patient in der Versuchsreihe ist nun 25.8 Monate alt. In der ersten Kohorte sind alle drei Patienten über 20 Monate alt und „Event“-frei. In der zweiten Kohorte (die erst nach der ersten Kohorte den Versuch startete) sind die ersten 6 Patienten mittlerweile alle älter als 10.5 Monate und ebenfalls „Event“-frei.

In Kohorte 1 fand AveXis einen mittleren Anstieg von 6 Punkten in der CHOP-INTEND Skala (physiotherapeutische Skala, um die motorischen Funktionen von Babys und Kleinkindern zu messen); in Kohorte 2 waren es sogar 18 Punkte.

AveXis plant nun im zweiten Halbjahr 2016 eine Phase I Sicherheitsstudie mit SMA Typ II Patienten. Und eine Phase II/III Studie für Typ I in den USA und in Europa im ersten Halbjahr 2017.