Im Schnitt verbesserte sich die Muskelfunktion der Probanden, die 9mg des Medikamentes ISIS-SMNrx bekamen, um 3.7 Hammersmith (HFMSE) Punkte. Die Phase 3 Studie soll wie geplant später in diesem Jahr starten.

Isis gibt folgende weitere Zwischenresultate bekannt:

• ISIS-SMNrx wird gut toleriert
• es wurden Zeit- und Dosierungsabhängige Verbesserungen der Muskelfunktion der SMA-Kids beobachtet. Kinder die 9mg ISIS-SMNrx bekamen, zeigten nach 3 Monaten eine Zunahme von durchschnittlich 2.7 HFMSE Punkten und nach 9 Monaten eine Zunahme von 3.7 Punkten.
• Biomarkerstudie: SMN Protein in Zerebrospinalflüssigkeit –> es wurde eine Zeit- und Dosierungsabhängige Zunahme der Menge des SMN Proteins festgestellt
• Resultate aus der Einzeldosierungsstudie sind konsistent mit der Mehrfachdosierungsstudie
• Eine zusätzliche Analyse der vorliegenden Daten zeigte, dass Kinder, die zwischen 2 und 10 Jahren alt sind, keine stark ausgeprägte Skoliose haben, und deren HFSME Werte weder extrem tief noch extrem hoch sind, durchschnittlich eine Verbesserung von 5 HFSME Punkten erzielten, wenn sie 9mg ISIS-SMNrx erhielten.