Novartis startet mit seinem SMA Programm nun ebenfalls mit den klinischen Versuchen. Das Medikament LMI070 wird in dieser Phase zum ersten Mal bei Menschen, nämlich SMA Typ 1 Babies, auf seine Sicherheit untersucht.

Zur Zeit (Mitte November) rekrutiert die Studie noch keine Patienten, soll aber im Dezember 2014 starten und im April 2016 abgeschlossen sein. Die Studienzentren sind in Belgien, Deutschland, Dänemark und Italien (Stand November 2014).

Weitere Informationen zum Studienablauf und zu den Teilnahmekriterien sind unter Clinical Trials zu finden.