PTC Therapeutics, Partner von Roche und der SMA Foundation in der Moonfish Studie, veröffentlichte am 4. Mai 2015 den ersten Finanzbericht dieses Jahres, in dem ebenfalls Neuigkeiten zu der laufenden Moonfish Studie zu finden sind.
Resultate Phase 1
Die im Frühling 2014 abgeschlossene Phase 1 Studie an gesunden Freiwilligen zeigte einen signifikanten, Dosis-abhängigen Anstieg der Produktion der kompletten SMN2 RNA (normalerweise ist diese meist SMN2 RNA inkomplett). Nach nur einer Abgabe des Wirkstoffes wurde ein Anstieg von ungefähr 80% der kompletten SMN2 mRNA beobachtet. Da das SMN2 Gen in den gesunden Probanden gleich ist wie in SMA Patienten, demonstriert diese Beobachtung, dass der Mechanismus des Wirkstoffes so funktioniert, wie erwartet. Der Wirkstoff wurde gut toleriert.
MOONFISH Studie
Die erste Gruppe von Probanden der Phase II MOONFISH Studie haben alle den Wirkstoff RG7800 erhalten. RG7800 wurde gut toleriert und eine erste Sichtung der Daten zeigt, dass auch hier ein Anstieg der kompletten SMN2 mRNA beobachtet werden kann.
Jedoch zeigten Daten aus den Langzeittierstudien, eine Beobachtung an den Augen der Tiere. Diese Beobachtung trat aber bei den Studien am Menschen nicht auf. Trotzdem haben sich die Partner der Studie entschieden, weitere Dosierungen am Menschen vorübergehend auszusetzen, und zuerst die obige Beobachtung genauer zu prüfen. L