ng – Nachdem Roche eben erst den Studienstart für RO7034067 bei SMA Typ 2/3 Betroffenen angekündigt hat, wurde nun auch der Start für die SMA Typ I Studie publiziert.

Auch diese Studie wird in zwei Teile eingeteilt. In Teil 1 soll die optimale Dosis bestimmt werden und in Teil 2 dann u.a. die Effektivität des Wirkstoffes bestimmt werden. Beide Studien sind „open label“, d.h. die Kinder werden alle den Wirkstoff bekommen.

Zugelassen für die Studie werden Kinder zwischen einem und sieben Monate, die Symptome aufweisen, die typisch für Typ I sind. Diese Symptome müssen nach dem 28 Tag eingesetzt haben, aber vor dem Alter von 3 Monaten. Für die umfassenden Ein- und Ausschlusskriterien siehe hier.