Roche zusammen mit PTC Therapeutics der SMA Foundation informieren über den Fortschritt ihres Splicing-Modifier-Programms (nicht zu verwechseln mit dem Olesoxime Programm für SMA von Roche). Im Januar 2016 startete Roche den Wirkstoff RG 7916 an gesunden Freiwilligen zu testen. Nun folgend darauf drei Studien an SMA Betroffenen: SUNFISH, FIREFISH und JEWELFISH.

SUNFISH und FIREFISH rekrutieren zurzeit SMA Betroffene in Europa und werden weitere Betroffene an zusätzlichen Studienzentren in 2017 einbeziehen. JEWELFISH wird in Europa und den USA ab 2017 rekrutieren.

SUNFISH

Diese Studie prüft den Wirkstoff RG 7916 in Kindern und jungen Erwachsenen (2-25 Jahre) mit Typ II und III SMA. SUNFISH ist eine Placebo kontrollierte Studie, die für den Betroffenen 12 Monate dauert. Danach werden alle Teilnehmenden die Möglichkeit erhalten in einer Verlängerungsstudie teilzunehmen, in der alle den Wirkstoff erhalten.

FIREFISH

Diese Studie prüft den Wirkstoff bei Babys mit Typ I SMA (Alter 1-7 Monate). In dieser Studie gibt es keine Kontrollgruppe, d.h. alle Babys erhalten den Wirkstoff.

Sowohl SUNFISH wie auch FIREFISH sind zweigeteilt. In Teil 1 wird die genaue Dosierung des Wirkstoffes festgelegt und in Teil 2 sollen sowohl die Sicherheit wie auch die Wirksamkeit von RG7916 geprüft werden.

JEWELFISH

Diese Studie soll den Wirkstoff an einer breiteren Population prüfen und Erkenntnisse darüber bringen, wie Betroffene, die schon einmal eine SMN2-bezogene Behandlung erhalten haben, reagieren. Einerseits bezieht sich dies auf Betroffene mit SMA Typ II oder III, die an der Moonfish Studie oder z.B. an einer Nusinersen-Studie teilgenommen haben (Alter 12 – 60 Jahre). Alle Teilnehmenden erhalten den Wirkstoff.

Weitere Infos zu den Studien auf www.pioneeringhealthcare.com/sma

Mitteilung von Roche vom 21.12.2016 (engl.)