Mitte Februar 2014 hat ISIS mitgeteilt, dass

• nun das erste Kind in Phase 2 der ISIS Studie, 12 mg ISIS-SMNrx bekommen hat
• in der Fortsetzungsstudie einem ersten Kind nun das Medikament vearbreicht wurde
• die Phase 2 Studie an Babies erweitert wird. Dies bedeutet, dass die Babies, die die ursprünglich drei geplanten Portionen ISIS-SMNrx bekommen haben, nun eine weitere Dosis von 12mg erhalten können. Auch hier hat das erste Baby diese Dosis schon erhalten.