Da alle Kinder in der Phase 1a den Wirkstoff ISIS-SMNRx (Antisense Oligonukleotide) gut vertragen haben, kann nun Phase 1b beginnen.
Hierbei werden 24 Kinder im Alter von 2 bis 15 Jahren teilnehmen können. Sie erhalten während einem Zeitraum von 18 Monaten 2 oder 3 Injektionen von ISIS-SMNRx – in verschiedenen Dosierungen – mittels einer Lumbalpunktion ins Rückenmark. Jeweils eine Gruppe von 8 Kindern erhält die gleiche Dosis.
Dieser Trial findet in Zentren in den USA statt.
Weiterführende Informationen:
Einbezug von Exon 7 – Antisense Oligonukleotide
