ISIS hat angekündigt, dass sie planen, in der zurzeit laufenden Phase 1b/2a Studie an Kindern ebenfalls eine Kohorte mit 12mg zu testen, so dass diese Dosierung allenfalls auch in der Phase 2/3 verwendet werden kann. Zusätzlich wird die 12mg Dosierung an Kindern getestet, die schon in einer früheren ISIS-SMNrx Studienphase teilgenommen haben.
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