Nachdem vor einigen Tagen schon die Zwischenresultate der Erweiterungsstudien (OLE – open lable extentsion) der Typ I Patienten bekannt gegeben worden sind, folgten nun die Zwischenresultate der Typ II / III OLE-Studien.

Kinder, die schon in Phase 2 bei der „Mehrfach-Dosierungs-Sicherheitsstudie“ teilgenommen haben, konnten in einer OLE-Studie einsteigen, d.h. sie erhalten weiterhin das Medikament ISIS-SMNRx und sind weiterhin unter Beobachtung. In Übereinstimmung mit den vorhergehenden Resultaten konnten weitere Verbesserungen in der Muskelfunktion festgestellt werden.

„Normalerweise verlieren Kinder mit SMA Typ II oder III mit der Zeit an Muskelfunktionen, daher ist ein Gewinn von im Schnitt drei oder mehr Punkten auf der Hammersmith Skala ein schöner Erfolg.“ (Prof. Dr. D. De Vivo, Columbia University Medical Center).

In der OLE-Studie erhielten 30 Kinder mit Typ II oder III jeweils 12 mg ISIS-SMNRx alle sechs Monate. Eine Datenanalyse vom Mai 2015 zeigt, dass 57% der Kinder eine Verbesserung des Hammersmith von drei oder mehr Punkten erreicht.