Entwickeln einer Therapie


Medikamente, die vom Arzt verschrieben werden, haben einen langen Entwicklungsweg hinter sich. Nach mehrjähriger Forschung im Labor werden Wirkstoffe entwickelt, die zuerst an Tiermodellen dann an Menschen getestet werden, wobei die Sicherheit und die Wirksamkeit einer Substanz untersucht wird. Für vielversprechende Wirkstoffe wird schliesslich eine Zulassung beantragt. In der Schweiz entscheidet das Schweizerische Heilmittelinstitut Swissmedic über die Sicherheit und Wirksamkeit eines Medikamentes. Doch mit einer Zulassung haben Patienten leider noch keinen Zugang zu einer Therapie. Der Weg bis zur Kostenübernahme durch die Krankenversicherer ist meistens lang und mit grossen Hürden verbunden.

 
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Die Bedeutung und die Vorteile einer stärkeren Einbeziehung von ausgebildeten Patienten in die Arzneimittelforschung und -Entwicklung wird allgemein anerkannt. Diese Zusammenarbeit trägt dazu bei, die Entdeckung, Entwicklung und Bewertung neuer wirksamer Medikamente zu verbessern. Gemeinsam werden Lücken in der medizinischen Versorgung identifiziert, es werden Forschungsprioritäten gesetzt und die klinischen Studiendesigns optimiert (indem die Resultate für Patientenrelevante Messungen enthalten). Diese Zusammenarbeit führt zu mehr Transparenz, Vertrauen und gegenseitigem Respekt zwischen Patienten und den anderen Akteuren führen; von der frühen Forschung, über die klinischen Studien bis hin zu den Zulassungen und Gesundheitstechnologiebewertungen (HTA) resp. Kostenübernahmen.
 

Jedes Jahr werden zehntausende Stoffe auf Ihr Potenzial zur Behandlung von Erkrankungen untersucht. Nur eine kleine Anzahl ist vielversprechend genug, um bei Patienten geprüft zu werden, und wiederum nur ein Bruchteil von diesen hat jemals Studienergebnisse, die gut genug sind, um zugelassen zu werden.

Die Forschung für mögliche Therapien bei SMA zeigt verschiedene vielversprechende Ansätze, die dazu führen könnten, dass Betroffene langfristig eine möglichst optimale Lebensqualität haben.