Evrysdi / Risdiplam


Risdiplam ist ein oral verabreichtes Prüfpräparat, das bei einem breiten Spektrum von Patienten mit SMA im Alter von 1 Monat bis 60 Jahren untersucht wird. Es ist so konzipiert, dass es bei täglicher Verabreichung zentral und peripher eine nachhaltige Steigerung des SMN-Proteins bewirkt, und wird auf seine potenzielle Fähigkeit hin untersucht, im gesamten Körper funktionelleres SMN-Protein zu produzieren.

  • Risdiplam ist für die orale Anwendung bestimmt.
Situation in der Schweiz
  • Risdiplam ist in der noch nicht zugelassen.
  • Basel war Studienzentrum für Firefish und ist Studienzentrum für Jewelfish.
  • PAA Program läuft für Typ 1 Patienten.