Ähnlich den Antisense Oligonukleotiden können Kleine Moleküle das Splicing der SMN2 mRNA korrigieren, wodurch mehr und/oder stabileres SMN-Protein produziert wird.
Ähnlich den Antisense Oligonukleotiden können Kleine Moleküle das Splicing der SMN2 mRNA korrigieren, wodurch mehr und/oder stabileres SMN-Protein produziert wird.