Wie wirkt Zolgensma?
Zolgensma, Onasemnogen abeparvovec, liefert eine voll funktionsfähige Kopie des menschlichen SMN-Gens, sodass die Patienten ausreichend SMN Protein bilden können und das Fortschreiten der Erkrankung und ein weiterer Verlust der Motoneurone aufgehalten werden. Wichtig: Bereits zerstörte Motoneurone werden nicht wieder repariert.
Die Kopie des SMN1-Genes wird mittels AAV9-Virus zu den Zellkernen transportiert. Das Gen wird aber nicht in die DNA integriert und könnte sich somit in sich teilenden Zellen, nicht aber den Motoneuronen, wieder „auswaschen“.
Wie wird Zolgensma angewendet?
- Zolgensma wird einmalig als ca. 1-stündige Infusion in eine Vene gegeben.
- Vor und nach Erhalt der Infusion wird der Patient einer Reihe von Tests unterzogen, einschliesslich AVV-Antikörpertest, Leber- und Bluttests, und erhält Kortikosteroid-Medikamente, um das Risiko von Nebenwirkungen zu verringern.
Situation in der Schweiz
- Zurzeit laufen keine Studien mit Zolgensma in der Schweiz und Zolgensma ist nicht zugelassen (Stand: Juni 2020).
- Schweizer Patientinnen qualifizieren sich nicht (mehr) für das Managed Access Programm („Lotterie“), da seit Juni 2020 eine Bedingung ist, dass es im jeweiligen Land keine alternative Therapieoption gibt.
- Zolgensma kann auf Antrag des behandelnden Artzes unter bestimmten Bedingungen für Patienten vergütet werden, die noch keine andere wirksame Therapieoption haben (s. hier)
Situation global
- Zolgensma wurde am 18.5. 2020 in der EU zugelassen („conditional approval“)
- Zolgensma ist auch in den USA und Japan zugelassen.