Zolgensma (AVX-101)


Situation in der Schweiz

Zurzeit laufen keine Studien mit Zolgensma in der Schweiz.

Informationen

Bei Zolgensma von AveXis/Novartis kommt der AAV9-Virus in Einsatz und transportiert das fehlende SMN-1 Gen zu den Zellkernen. Das Gen wird aber nicht in die DNA integriert und wird sich somit in sich teilenden Zellen, nicht aber den Motoneuronen, „auswaschen“.

Website AveXis

Neuste Beiträge

Novartis/AveXis: Managed Access Program (MAP)

Als Mitglied von SMA Europe stellt sich SMA Schweiz hinter das Statement von SMA Europe zu dem „Härtefallprogram“ respektive zu dem Program, in dem in einem Lotterieverfahren 100 Dosen der Therapie Zolgensma an 100 Kinder weltweit abgegeben werden sollen. Eine solche Lotterie wirft viele ethische Fragen auf. Und spielt mit der Hoffnung vieler betroffener Familien. […]

Novartis / AveXis – Studie der Genersatztherapie unterbrochen

ng – Novartis gab heute bekannt, dass die US-Zulassungsbehörde (FDA) die klinischen Studien zur intrathekalen Verabreichung von AVXS-101 teilweise eingestellt hat. In einer Tierstudie zeigten sich Befunde einer mononukleäre Entzündung der dorsalen Wurzelganglien (DGR). Diese können manchmal von einer Degeneration oder einem Verlust des neuronalen Zellkörpers begleitet werden. Eine DRG-Entzündung kann mit sensorischen Effekten verbunden […]

Novartis / AveXis: Zolgensma – Untersuchung durch FDA

ng – Die US-Gesundheitsbehörde FDA wirft Novartis / AveXis das Verschweigen manipulierter Testdaten vor der Zulassung der Gen-Ersatz-Therapie Zolgensma vor. Die FDA will untersuchen, warum Novartis die manipulierten Daten erst am 28. Juni und damit nach der Zulassung am 24. Mai offengelegt hatte, und zieht strafrechtliche oder zivilrechtliche Sanktionen in Betracht. Obwohl die Zolgensma Herstellerin […]