In diesem Versuch werden Kinder (in den USA) zwischen 0 und 6 Monaten gesucht.
In Tiermodellen häufen sich die Indizien, dass eine Behandlung von SMA vor allem in den sehr frühen Phasen des Lebens vielversprechend ist, am besten bevor die ersten Symptome auftreten. Da jedoch wenig Information darüber bekannt ist, wie genau solch kleine Kinder (bis 6 Monate alt) studiert werden können und welches mögliche Messgrössen in einem Medikamentenversuch wären, ist diese Studie äusserst wichtig.
