Branaplam (LMI070) ist ein oral zu verabreichender Wirkstoff, der zurzeit in einer Phase 1/2 Studie an Typ I SMA Betroffenen untersucht wird. Dieser Versuch ist offen für Typ I Babies, die jünger als 6 Monate als sind.
Im ersten Teil dieses Versuches wurden 13 Babys rekrutiert (6 Studienzentren in Belgien, Dänemark, Deutschland und Italien). Acht von diesen Babys erhalten heute immer noch Branaplam.
Für den zweiten Teil dieses Versuches erweitert nun Novartis die Anzahl der Zentren, die auch in zusätzlichen Ländern sein werden (bis Ende Juni werden drei neue Zentren starten; weitere werden kontinuierlich angekündigt).
Am 23. Marz 2018 erhielt Branaplam von der Europäischen Kommission die sogenannte Orphan Drug Designation. Dieser Status gewährt der Entwicklerfirma bestimmte Boni, als Anreiz für die Firmen für die Entwicklung von Medikamenten für Seltene Erkrankungen.
Neben der Entwicklung von Branaplam war Novartis auch sehr aktiv im Bereich der Grundlagenforschung zu SMA. So präsentierte Novartis einen möglichen Biomarker am SMA Europe Kongress in Polen im Januar 2018.
