Anfang Januar hat Repligen bekannt gegeben, dass sie mit Pfizer an ihrem SMA-Programm zusammenarbeiten werden.
Die amerikanische Patientenorganisation FSMA trug Quinazoline / RG 3039 mit über 13 Millionen US Dollar über die Hürden der ersten Entwicklungsphasen (Start im Jahr 2000). Nachdem Repligen RG3039 von FSMA die Lizenz zur Weiterentwicklung bekam, ist das Medikament nun in der zweiten Testphase (Phase 1b an gesunden Probanden). Die erste Testphase an 32 gesunden Probanden war eine Einzeldosis-Studie, die von allen gut toleriert wurde. In der zweiten Phase (1b) werden den Probanden nun mehrere Dosen verabreicht und danach die Sicherheit und Verträglichkeit des Medikamentes untersucht.
Die Zusammenarbeit mit Pfizer bedeutet einen weiteren wichtigen Schritt für die SMA Gemeinschaft, da wiederum einer der weltweit grössten Pharmakonzerne in die Entwicklung eines Therapiemittels für SMA aufgesprungen ist.
