Roche – COVID-19 und Risdiplam PAA


In einem Brief hat Roche auf eine Anfrage von SMA Europe auf die aktuelle COVID-19 Situation reagiert.

  • Aufrechterhaltung der Versorgung mit Risdiplam
  • Laufende klinische Studien und Unterstützungsdienste
  • Update zum Pre-Approval Access (PAA) Programme, Compassionate Use (CUP) / Härtefallprogramm

Versorgung mit Risdiplam: Zurzeit gibt es keine Engpässe; proaktive Massnahmen werden ergriffen, damit die Lieferung des Produktes weiterhin so stabil wie möglich bleibt

Laufende klinische Studien und Unterstützungsdienste: In Situationen, in denen Studienteilnehmer die Spitäler zu Studienzwecken nicht aufsuchen können, werden diese regelmässig von den Studienärzten kontaktiert, um den Gesundheitszustand der Teilnehmenden zu überwachen. Risdiplam, der zu prüfende Wirkstoff, wird in allen Ländern direkt nach Hause geliefert und kontaktlos übergeben. Ebenfalls wurde, in Ländern, wo es möglich ist, ein „home nursing service“ (eine Pflegefachkraft die nach Hause kommt) etabliert, um so die Visiten „zu ersetzen“.

Update zum PAA / Compassionate Use / Härtefallprogramm: Auf Anfrage von SMA Europe, gibt Roche bekannt, dass aufgrund der COVID-19 Situation die Kriterien des PAA Programm, das früher in diesem Jahr gestartet wurde (dort, wo die nationalen Gesetze solche Programme zulassen), angepasst werden. Bisher war das Programm für Typ 1 Betroffene allen Altersklassen offen, sofern keine andere Behandlungsoption besteht und es wurde angekündigt, dass sich dieses Programm für Typ 2 Betroffene öffnen würde, wenn die Behörden den Antrag auf die Zulassung akzeptieren würden (d.h. wenn die Dossiers eingereicht werden können). Neu können folgende Patienten in das Risdiplam PAA / CUP aufgenommen werden, wenn ihre Behandlung als Konsequenz der COVID-19 Pandemie unterbrochen wurde/wird: Betroffene mit Typ 1 und Typ2. Der Einschluss in dieses Programm erfolgt ausschliesslich durch den behandelnden Arzt und müssen immer den lokalen Gesetzgebung folgen. Für Patienten mit SMA Typ 2, die zurzeit nicht in Behandlung sind oder wenn die Behandlung nicht durch die Pandemie betroffen worden ist, gelten die ursprünglichen Kriterien; d.h. wenn die Behörden den Antrag auf Zulassung akzeptieren.

Community Letter 17.4.2020 (engl)