Start der Phase 1 mit Erwachsenen Typ 3 Patienten und später mit SMA Kindern

Nachdem der Wirkstoff schon an gesunden Patienten auf seine Sicherheit untersucht worden ist, wird dieser (RO6885247) nun in SMA Patienten getestet. In einer 12-wöchigen Versuchszeit soll die Sicherheit und die Pharmokinetik und -dynamik untersucht werden. Hierzu bekommen die Patienten während 12 Wochen täglich einmal den Wirkstoff oder ein Placebo.

Die Studienzentren (Niederlande, UK, Schweiz) rekrutieren zur Zeit noch keine Patienten (Stand November 2014).

Info aus Basel: In Basel werden vorrangig Patienten (Erwachsene Typ 3) eingeschlossen, die zuvor schon an einer Beobachtungsstudie teilgenommen haben. Für die Kinderstudie existiert in Basel schon eine Warteliste. Sobald weitere Patienten in diese oder eine Folgestudie aufgenommen werden können, wird informiert.

Weitere Informationen zur MOONFISH Studie sind unter Clinical Trials zu finden.