Roche hat neben RG7800 nun einen zweiten „SMN2 Splicing Modifier“, RG 7916, entwickelt, der jetzt in einer ersten Phase an gesunden freiwilligen Probanden auf seine Sicherheit und seine Pharmakokinetik (was der Körper mit dem Wirkstoff macht) getestet wird.

Details zu dieser Studie können auf der clinicaltrials Website nachgelesen werden. Unter anderem wird in der Studie auch getestet, wie sich das Medikament bei gleichzeitiger Gabe von Itraconazole verhält – dies ist eine übliche Vorgehensweise bei solchen Studien und hat nichts direkt mit dem Wirkstoff zu tun (pers. Kommentar Roche).

Im April 2015 wurde die bisherige Studie von Roche (Moonfish) zwischenzeitlich gestoppt, da in Langzeittierstudien Nebenwirkungen aufgetreten sind. Die Moonfish Studie ist immer noch gestoppt bis die Untersuchungen zu diesen Nebenwirkungen abgeschlossen sind.

In der ersten Hälfte 2016 wird sich Roche mit weiteren Informationen zu ihren beiden Splicing Programmen melden, und entscheiden wie die Programme weiter laufen werden.

Schreiben von Roche an die SMA Community (engl.)