Roche – Risdiplam Zulassungsprozess in den USA läuft an!


Roche gab am 25.11.2019 bekannt, dass die FDA (US Medikamentenzulassungsbehörde) den Antrag für den Zulassungsprozess von Risdiplam akzeptiert hat. Da dieser Wirkstoff im Priority Review Verfahren geprüft wird, wird bis zum 24. Mai 2020 eine Entscheidung der FDA erwartet.

Auf unsere Anfrage, umschreibt Roche in einem Brief an die SMA Community diese Sachlage noch einmal detailliert (engl.). Interessant ist besonders die Frage nach den Anträgen für die Zulassung in Europa (z.B. bei der EMA Mitte 2020) und nach einem Härtefallprogramm (Compassionate Use Programme, CUP oder Pre-Approval Access Programme PAA). Hier schreibt Roche, dass ein solches Programm geplant ist und die Durchführbarkeit jeweils mit den nationalen Behörden geprüft werden muss, da die Bedingungen von Land zu Land unterschiedlich sind.

In der Schweiz ist ein CUP vorerst für Typ I Patienten geplant. Bei Fragen dazu müssen sich Betroffene an ihren behandelnden Spezial-Arzt (Neuropädiater, Neurolog) in einem spezialisierten Zentrum wenden.

SMA Schweiz steht bei grundsätzlichen Fragen ebenfalls gerne zur Verfügung.

Medienmitteilung Roche 25.11.2019 (engl)

Community Letter 25.11.2019 (engl.)