Zolgensma – Rundschau Bericht


Eltern zwischen Hoffen und Zweifeln.

Rundschau, 20 Mai 2020

Auch nach diesem Beitrag bleiben viele Fragen offen.

  • Warum haben heute Erwachsene, die seit ihrer Kindheit mit SMA leben, immer noch keinen Zugang zu einer stabilisierenden Therapie?
  • Was können Betroffene von einer Therapie erwarten?
  • Warum sind Gentherapien Therapien und keine Heilung?
  • Wie kann die Erwartungshaltung von Betroffenen besser „gemanagt“ werden? Welchen Einfluss haben hier Social Media, die hauptsächlich die Kinder zeigen, die optimal auf eine Behandlung ansprechen? 
  • Wie können auch wir als Patientenorganisationen dafür sorgen, dass Entscheidungen evidenz-basiert getroffen werden können und nicht basierend auf emotionalen Social Media Kommunikationen?
  • Sollten Patientenorganisationen mehr Gewicht bei Diskussionen auf nationaler Ebene haben, wenn es darum geht, wie mit neuen Therapien umgegangen werden soll?
  • Verzerren Crowd Funding Kampagnen die Wahrnehmung von SMA in der Öffentlichkeit?
  • Welchen Einfluss haben Crowd Funding Kampagnen für Therapien? Auf Betroffene, auf das Gesundheitssystem?