Zolgensma – Schritt in Richtung Zulassung durch EMA


Am 27. März wurde eine Empfehlung ausgesprochen, dass Zolgensma durch die EMA eine vorübergehende Zulassung („conditional approval“) erhalten soll. Es dauert nochmals ca. 60 Tage bis das rechtskräftig wird und die Details bekannt werden. Dieser Prozess hat keinen direkten Einfluss auf die Zulassung des Produktes in der Schweiz durch die Swissmedic.

Zusammen mit SMA Europe haben wir ein Positionspapier zu dieser Empfehlung erarbeitet; u.a. zur Einschränkung basierend auf SMA Typ und SMN2-Kopienzahl. Zentral ist, dass wir die Erwartungen, die durch diese Empfehlung geschürt werden könnten, relativieren möchten. So soll z.B. Zolgensma für alle Babies und Kinder mit bis zu 3 SMN2-Kopien und bis 21 kg erhältlich sein. Eine Alterslimite ist nicht erwähnt. Trotzdem dürfte es schwierig werden, älteren (schwereren) Kindern Zolgensma intravenös zu verabreichen (die Datenlage ist hier doch noch ziemlich knapp). Die Entscheidung wird beim behandelnden Arzt liegen (neben dem Portemonnaie). Für die Schweiz gilt, dass Kinder, die schon mit Spinraza behandelt werden, kein Zolgensma mehr (bezahlt) bekommen.

SMA Europe STATEMENT
Novartis PRESSEMITTEILUNG (27.3.2020)