pills_hero.jpg

SMA Medikamente - Übersicht

icon-flask-medika.png

<div class="column-count-2">
Damit Medikamente entwickelt werden k&ouml;nnen, braucht es zuerst die Grundlagenforschung. Hier wird ein Krankheitsbild genau erforscht, so dass neue, kreative Ans&auml;tze entwickelt werden k&ouml;nnen, wie eine Krankheit behandelt werden kann. SMA Schweiz unterst&uuml;tzt diese Grundlagenforschung, in dem wir den <a href="https://www.sma-europe.eu/our-call-for-research-projects" target="_blank" rel="noopener">Call for Research Proposals</a> von SMA Europe finanziell mittragen.&nbsp;
Mehr Information &uuml;ber den langen <a href="/vom-labor-zur-zulassung">Weg eines Wirkstoffes</a> vom Labor zur Zulassung bis zum Zugang hier.
</div>

Wie werden Medikamente entwickelt?

medicines_filler.jpg

Wie wirkt Evrysdi?
Risdiplam ist ein oral verabreichtes Pr&uuml;fpr&auml;parat, das bei einem breiten Spektrum von Patienten mit SMA untersucht wurde. Es ist so konzipiert, dass es bei t&auml;glicher Verabreichung zentral und peripher eine nachhaltige Steigerung des SMN-Proteins bewirkt, und wird auf seine potenzielle F&auml;higkeit hin untersucht, im gesamten K&ouml;rper funktionelleres SMN-Protein zu produzieren.
<a href="/evrysdi">Mehr</a>

Evrysdi / Risdiplam (Roche)

Wie wirkt Spinraza?
<ul>
<li>Spinraza ist f&uuml;r die Behandlung der 5q-assoziierten spinalen Muskelatrophie (SMA) indiziert.</li>
<li>Spinraza ist ein Antisense-Oligonukleotid (ASO), das speziell f&uuml;r die Behandlung von SMA. Das Fehlen des SMN1-Gens verursacht einen Mangel an SMN-Protein. SMN-Protein wird auch vom SMN2-Gen hergestellt, jedoch in viel geringerer Menge.</li>
<li>Spinraza erh&ouml;ht den Exon-7-Anteil von SMN2 in der transkribierten Messenger-Ribonukleins&auml;ure (mRNA), indem es an eine intronische Splice-Silencing-Stelle (ISS-N1) im Intron 7 der pr&auml;-mRNA von SMN2 bindet. Durch diese Hybridisierung verdr&auml;ngt das ASO Splicing-Faktoren, die das Splicing normalerweise unterdr&uuml;cken. Die Verdr&auml;ngung dieser Faktoren f&uuml;hrt dazu, dass Exon 7 in der SMN2-mRNA erhalten bleibt. Nachdem die SMN2-mRNA gebildet worden ist, kann sie zu dem funktionsf&auml;higen SMN-Protein in Volll&auml;nge translatiert werden.</li>
</ul>
<a href="/spinraza">Mehr</a>

Spinraza / Nusinersen (Biogen) 

Wie wirkt Zolgensma?
Zolgensma, Onasemnogen abeparvovec, liefert eine voll funktionsf&auml;hige Kopie des menschlichen SMN-Gens, sodass die Patienten ausreichend SMN-Protein bilden k&ouml;nnen und das Fortschreiten der Erkrankung und ein weiterer Verlust der Motoneurone aufgehalten werden.
Wichtig: Bereits zerst&ouml;rte Motoneurone werden nicht wieder repariert.
Die Kopie des SMN1-Genes wird mittels AAV9-Virus zu den Zellkernen transportiert. Das Gen wird aber nicht in die DNA integriert und k&ouml;nnte sich somit in sich teilenden Zellen, nicht aber den Motoneuronen, wieder &bdquo;auswaschen&ldquo;.
<a href="/zolgensma-onasemnogene-abeparvovec">Mehr</a>

Zolgensma / Onasemnogene abeparvovec-xioi (Novartis Gene Therapies) 

Zugelassene Medikamente

medicines_filler2.jpg

Auf der Website <a href="https://clinicaltrials.gov/" target="_blank" rel="noopener">Home - ClinicalTrials.gov</a> k&ouml;nnen aktuelle Informationen zu den laufenden klinischen Versuchen gefunden werden.

Medikamente im klinischen Versuch

<ul>
<li>Antimyostatin Inhibitor &ndash; Ziel Muskulatur</li>
<li>Aktiv in klinischen Versuchen</li>
</ul>

Apitegromab (Scholar Rock)

RO7204239 (Manatee/Roche)

Tadefgrobep alfa (Biohaven)

<ul>
<li>Evaluation einer h&ouml;heren Dosis von Nusinersen</li>
<li>Aktiv in klinischen Versuchen</li>
</ul>

Nusinersen (Respond, Devote, Ascend / Biogen)

<ul>
<li>Evaluation des Effektes in zus&auml;tzlichen Patientengruppen und bei intrathekaler Anwendung&nbsp;</li>
<li>Aktiv in klinischen Versuchen</li>
</ul>

OVA101 (SMArt, Steer / NGT)

Olesoxime (TRO19622) wurde von der Firma Trophos entwickelt und zeigte im Labor sehr gute neuro-protektive Eigenschaften. Olesoxime wirkt als Modulator der mitochondrialen Permeabilit&auml;ts-Transitions-Poren (mPTP). Die mPTP befinden sich zwischen der inneren und &auml;usseren Mitochondrienmembran. Mitochondrien &bdquo;steuern&ldquo; den Zellttod: falls z.B. ein Neuron seine Funktionen nicht wahrnehmen kann, sind die Mitochondrien f&uuml;r seine Elimination verantwortlich, in dem sie entsprechende Substanzen freisetzen. Olesoxime verhindert die Freilassung dieser Substanzen und wirkt daher als Schutz f&uuml;r das Neuron.
Vorklinische Studien haben gezeigt, dass Olesoxime die Funktion und das &Uuml;berleben der Neuronen und anderen Zelltypen steigern, da Olesoxime die Permeabilit&auml;t der mitochondrialen Poren reguliert.
Die Versuche an SMA Patienten zeigten zuerst vielverspechende Resultate, sodass im Januar 2015 die Firma Trophos von Roche &uuml;bernommen wurde. Da dann gem&auml;ss Zulassungsbeh&ouml;rden die Resultate betreffend Wirksamkeit nicht gen&uuml;gend deutlich ausgefallen sind, musste Roche eine zus&auml;tzliche Phase 3 Studie initiieren, die Resultate aber reichten nicht, um das Produkt zum Markt zu bringen.
<ul>
<li dir="ltr"><a href="https://www.roche.com/media/store/releases/med-cor-2015-01-16" target="_blank" rel="noopener">Pressemitteilung Trophos vom Oktober 2010 (englisch)</a></li>
<li dir="ltr"><a href="https://www.roche.com/media/store/releases/med-cor-2015-01-16" target="_blank" rel="noopener">Pressemitteilung Juni 2012 von Trophos (englisch)</a></li>
<li dir="ltr"><a href="https://www.roche.com/media/media_releases/med-cor-2015-01-16" target="_blank" rel="noopener">Pressemitteilung Roche Januar 2015 (englisch)</a></li>
</ul>
 F&uuml;r Infos zu den aktuellen Entwicklungen, bitte Suchfunktion mit z.B. Eingabe der beteiligten Pharmafirma, Name des Produktes nutzen.
&nbsp;

Olesoxime (Roche)

Olesoxime

Medikamente, die nicht weiterentwickelt wurden

Diese Website speichert Daten wie z.B. Cookies, um die Funktionalität und Auswertung sicherzustellen.