AveXis teilt heute mit, dass die Zulassungsanträge für die Gentherapie AVXS-101 für SMA Type 1 in den USA, Europa und Japan eingereicht worden sind. Ein erster grosser Schritt Richtung Zulassung…
Die Daten der Phase 1 Studie!, die mit Typ I Babys durchgeführt worden war, sind die Basis für diesen Antrag, der NUR die intravenöse Gabe von AVXS-101 an Typ 1 Babys umfasst. AveXis hat aber ein umfassenderes klinisches Studienprogramm, das die Dosierung und Wirksamkeit auch bei anderen Typen und anderen Alternsklassen testen wird.