Die Europäische Arzneimittelbehörde (EMA;
Analog zur Swissmedic) gewährte dem Wirkstoff Risdiplam von Roche zur Behandlung von SMA „PRIME designation“. PRIME designation wird nur Wirkstoffen gewährt, die einen grossen therapeutischen Nutzen gegenüber dem existierenden Standard versprechen, oder die Patienten nutzen, die bisher keine Therapieoption haben.
Rispdiplam hat das Potential das erste orale Medikament für die Behandlung von SMA Typ I, II, III zu werden. Zurzeit wird Risdiplam in drei Studien weltweit in allen Typen von SMA getestet (Firefish, Sunfish und Jewelfish).
Erste Daten aus der FIREFISH Studie (Studie in Typ I Babys) zeigen, dass Kinder, die mit Risdiplam behandelt werden, motorische Entwicklungsschritte erreichen, inklusive freies Sitzen.
Erste Daten aus der SUNFISH Studie (Studie in Typ 2/3 Kindern und jungen Erwachsenen) zeigen, dass Teilnehmer, die mindestens ein Jahr mit Risdiplam behandelt worden sind, im Median motorische Verbesserungen aufweisen. 76.5% der 2-11-Jährigen und 46.2% der 12-24-Jährigen zeigten eine Verbesserung von 3 oder mehr Punkten in der Motor Function Measure (MFM).