ng – Am 7. Mai 2019 teilt Roche folgende Informationen zu Risdiplam, einem möglichen oralen Medikament zur Behandlung von SMA. Risdiplam wird in Sirup Form verarbreicht und wirkt daher in allen Zellen des Körpers, nicht nur in denen des zentralen Nervensystems.

1. Im Teil 1 der Firefish-Studie (Babys mit Typ I SMA) überleben die Kinder länger als unbehandelt und erreichen motorische Meilensteine, die über den Erwartungen bei einem natürlichen Verlauf der Krankheit liegen.
2. Daten aus dem Teil 1 der Sunfish-Studie (Betroffene mit Typ II-III SMA; 2-25 Jahre) bestätigen, dass Risdiplam eine vielversprechende Therapie sein könnte.
3. Weiterhin wurden keine behandlungsbezogene Sicherheitsbedenken gefunden, die zu einem Rückzug aus der Studie geführt hätten

Teil 1 Firefish-Studie (Babys mit Typ I SMA)

• Von den 17 Kindern, die in Teil 1 die Dosis erhalten haben, die später auch für Teil 2 ausgewählt wurde, können nach 12 Montaten Behandlungszeitraum 41% ohne Unterstützung für mindestens 5 Sekunden sitzen. Weiter:
• Fast 65% können mit und ohne Unterstützung sitzen
• 53% haben Kopfkontrolle
• Ein Kind kann stehen.
• 59% der Kinder erreichen 40 oder mehr Punkte auf der CHOP-INTEND Mess-Skala (physiotherapeutische Mess-Skala), das Maximum liegt bei 57 Punkten
• Kein Kind verlor die Fähigkeit zu Schlucken, keines benötigt eine Tracheostomie oder eine Dauerbeatmung.
• Leider verstarben von den 21 Kindern drei, wobei die Ursache dafür nicht mit Risdiplam in Zusammenhang gebracht wird.

Teil 1 Sunfish-Studie (SMA Typ 2 / 3; 2-25 Jahre)

Die Betroffenen, die in dieser Studie eingeschlossen wurden, hatten zu Beginn eine breite Streuung an motorischen Fähigkeiten: so konnten einige nicht mehr selbstständig sitzen, andere konnten noch gehen; einige hatten starke Skoliose, andere keine.

• Zunahme von SMN-Protein im Blut von im Schnitt doppelter Konzentration innerhalb von 12 Monaten Behandlung
• Von 43 Studienteilnehmern, die alle Messungen machen konnten, verbesserten sich 58% in der MFM32 Mess-Skala (physiotherapeutische Mess-Skala, die motorische Verbesserungen bei dieser breiten Studienpopulation messen kann) um mindestens 3 Punkte
• in der Gruppe 2-11 Jahre sind es 71%; in der Gruppe 12-25 Jahre: 42%

Teil 2 der Sunfish und der Firefish Studie prüfen die Wirksamkeit von Risdiplam. Beide Studien sind aktiv und deren Resultate werden im Q4 2019 und Q1 2020 analysiert